罹患罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的身障律師律師陳俊翰於今年2月離世，陳俊翰生前致力為擴大SMA藥物給付奔走發聲。健保署今天(16日)宣布放寬俗稱「背針」與口服藥物的健保給付條件，擴大至18歲以下發病確診者適用，並取消上肢運動功能RULM≥15分起始治療條件，預估每人每年藥費約新台幣660萬元，約250名罕病患者受惠，藥費新增19億元，8月1日施行。

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病，因脊髓運動神經細胞受損，影響獨坐、行走、說話、呼吸和進食等活動的肌肉功能；SMA患者最擔心發生呼吸衰竭，恐因咳痰功能不佳導致肺部感染奪命，身障律師陳俊翰生前便致力為擴大SMA藥物給付奔走發聲。

SMA目前有3種新興治療藥物，包括俗稱「背針」的脊髓腔內注射藥物、基因治療與口服藥。基因治療藥物「諾健生(Zolgensma)」一劑費用高達新台幣4,900萬元，去年下半年起已納入健保給付。

至於背針與口服藥物，兩者健保給付條件類似，過去評估若運動功能已喪失，再用藥效果較不明顯，因此有上肢運動功能指標(RULM)需大於等於15分的給付條件。

健保署16日表示，為滿足SMA病友的期待，放寬含nusinersen(Spinraza脊瑞拉)成分的背針，及含risdiplam(Evrysdi服脊立)成分的口服液劑給付條件，由原本「3歲以下發病確診」擴增至「18歲以下發病確診」，並取消上肢運動功能RULM≥15分起始治療條件；此外，也放寬使用背針或口服液劑藥品後出現嚴重不耐受反應者，得轉換一次。