罕見疾病B型血友病新藥問世，只須注射一針即有機會痊癒的基因治療已通過美國食品藥物管理局(FDA)批准，但藥價高達新台幣1億元，待新藥成功申請到台灣藥證後，健保署將啟動醫療科技評估，研議給付可行性。

血友病是一種罕見的遺傳性血液凝固異常的疾病，病人無法製造正常的凝血因子，導致無法維持正常的凝血機轉。目前全國B型血友病患共196人，為控制病情，每週須施打1至2次「第9凝血因子」針劑，每人每年藥費約新台幣500萬至700萬元，若不持續治療，易造成關節內自發性出血，引發關節腫脹、疼痛，甚至可能癱瘓。

B型血友病基因治療新藥問世，已獲美國FDA批准，只須注射一次便有機會痊癒，但一劑藥價新台幣1億元，比之前已納入健保的罕病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)基因治療藥物一劑4,900萬元還貴。

健保署醫審及藥材組參議戴雪詠19日受訪時表示，這款B型血友病新藥已取得美國FDA許可證，但歐盟目前僅給予暫時性藥品許可證，主要是因為臨床試驗人數還太少，需要廠商進一步提供長期療效與安全性相關資料。

戴雪詠說，B型血友病基因治療同樣已向我國食藥署提出藥品許可證申請，待廠商取得許可證、向健保署提出給付申請時，健保署將啟動醫療科技評估。她說：『(原音)我們會依照醫療科技評估的要項重點，包括這個藥品是否有確實的療效，第二個是它的成本效益，第三個的話就是要去關注對於病人生活品質是否能夠真正提升，例如它是否能夠真正讓病人能夠免除未來定期的凝血因子的注射。』

衛福部長邱泰源則表示，即便有些癌症新藥尚未做完完整臨床試驗，但其他國家已開始使用，台灣就不會放棄任何治療希望，任何藥品只要有助於民眾健康，即使健保中罕見疾病預算並不充裕，仍會盡力研議；衛福部明年也將成立癌症新藥基金，將加碼經費，盼提高癌症治癒率、降低死亡率。